12月2016

临床数据共享的关键时刻
作者:Frank Rockhold博士
郑重声明
第二十八卷第十二页

数据共享和透明度对于临床研究和一般卫生保健的光明未来至关重要。然而，仍有一些障碍需要清除。开放科学讨论的核心问题不是数据是否应该共享，而是如何引入负责任的共享方法。

数据共享有助于产生有价值的新见解，建立临床研究的可信度，最大程度地尊重参与患者的贡献，并改进未来试验的设计。

临床研究数据公开已取得巨大进展。这一进展并不是一个突然的现象，而是2004年医学期刊编辑为抵制出版偏见而采取的行动的最新进展。在这一过程中，更多地共享患者个人数据是合乎逻辑的一步。

回答什么被分享的问题
最初出现了两个数据披露平台:耶鲁大学开放数据访问(YODA)项目和葛兰素史克网站(现在称为临床研究数据请求，或CSDR)。今天，CSDR包括来自13个行业赞助商的3000多项试验。虽然一些赞助商希望在潜在利益冲突或竞争风险的情况下可以选择拒绝请求，但这一安全网尚未使用。随着赞助者获得经验，他们可能会相信这个选择是不必要的。

另一个专注于癌症研究的平台，广泛使用的Project Data Sphere，只披露了试验对照组。

在最近的一项倡议中，杜克临床研究所(DCRI)开发了SOAR(支持研究人员开放获取)，这是学术界和工业界之间的一项合作努力，旨在开放临床研究数据，以造福更广泛的研究社区。

在SOAR计划中，可用的纵向数据集包括1969年至2015年在杜克大学医学中心治疗的50,000名患者的所有心导管记录。分析文件包含十万次心导管手术。一个独立的审查委员会审查每一项提案。

DCRI对开放获取平台使用情况的一项研究发现，尽管有3000项试验可供调查人员使用，但只有15.5%的试验被要求访问。该研究调查了三个开放获取平台:ClinicalStudyDataRequest.com尤达和SOAR。大多数提案都没有关注验证试验的主要结果。相反，他们建议将其用于流行病学研究和亚组分析等次要用途。

开放获取平台数据利用不足的原因可能包括不了解平台的存在、分析资金不足以及编写和提交出版物所需的时间过长。在对使用不同数据和元数据结构和标准的试验数据进行分析时遇到的困难也可能阻碍进一步的研究。

改变态度
数据共享面临挑战的一个关键因素是不愿意接受变化。因为在临床试验的大部分历史中，数据一直是隐藏的，要改变这一进程需要付出巨大的努力。人们对数据共享提出了一些担忧，包括隐私、同意、知识产权、成本、物流、基础设施、数据标准、搭便车的研究人员的风险，以及潜在的错误结论。许多问题无法消除，但至少所有问题都可以得到缓解和控制。

被认为是障碍的主要问题集中在患者隐私、商业和知识产权损失以及缺乏数据标准。尽管患者隐私很复杂，但已经引入了许多可行的解决方案，可以成功地去识别数据。智力资本的概念更难定义，仍然是一个问题。工业界可能会担心商业敏感信息可能被泄露，而学术调查人员则担心未来的研究、出版物和资助资金可能会因过早公布数据而受到损害。虽然这些问题远未解决，但独立审查小组正在改善这些问题的影响。

为了解决涉及中央平台定位可互操作数据集的挑战，由布里格姆妇女医院多区域临床试验中心和哈佛大学、威康信托基金会等赞助的一项努力，重点是开发一个通用的中立平台，用于存放和披露临床试验数据。这种协作解决了许多技术和治理方面的挑战。

最后，为了让患者从临床试验的海量信息库的综合知识中受益，该行业需要一个集中的、可互操作的资源。这次努力是迄今为止完成这项任务的最佳尝试。

什么是未来
临床研究企业必须建立在现有的基础上，设计一个一站式的临床试验数据共享商店。一个得到赞助商、研究人员和其他利益相关者全力支持的单一系统可以简化获取数据的过程，使用现有数据进行更多的二次分析和新研究。这样一个系统可以形成共享临床前、现实世界流行病学和其他类型数据的基础，并创建一个协调的方法来实现对患者的价值。

Frank Rockhold博士是北卡罗来纳州达勒姆杜克临床研究所的生物统计学和生物信息学教授。